Una formulación intravenosa de suramina (PAX-101, PaxMedica) redujo varios síntomas centrales del trastorno del espectro autista (TEA) en un estudio de fase 2, según la compañía, que publicó los prinsipales resultados.

“Existe una enorme necesidad insatisfecha en el tratamiento de los síntomas del TEA de moderados a graves, que incluyen desafíos tanto sociales como de comunicación, así como comportamientos restrictivos y repetitivos”, dijo Alice Mao, MD, directora médica de Memorial Park Psychiatry Adult, Adolescent and Child Psychiatry , en Houston, Texas, en un comunicado de prensa de la compañía.

“PAX-101 tiene el potencial de demostrar mejoras clínicas significativas en esta condición debilitante, que podría tener un impacto positivo en la vida de muchas familias”, dijo Mao.

La suramina se ha utilizado durante mucho tiempo para tratar la enfermedad del sueño africana y la ceguera del río . Se ha investigado como tratamiento para otras enfermedades, incluido el cáncer, pero no ha sido aprobado para ninguna indicación terapéutica en Estados Unidos.

El mecanismo de la suramina intravenosa (PAX-101) en el TEA no se comprende completamente. Se ha postulado que actúa a través del bloqueo de los receptores purinérgicos para revertir los efectos de la disfunción mitocondrial y reducir la neuroinflamación en estos pacientes, dijo la compañía.

El estudio de fase 2 inscribió a 52 niños (edad media, 8,3 años) con TEA de moderado a grave en seis sitios de Sudáfrica. Los participantes fueron asignados al azar para recibir PAX-101 (10 o 20 mg / kg) o placebo mediante infusión intravenosa al inicio, la semana 4 y la semana 8. Hubo un período de seguimiento de 6 semanas después de la última dosis de la medicación del estudio. .

Cuarenta y tres de los 52 niños completaron el estudio; cinco fueron retirados debido a COVID-19, uno debido a un evento adverso y dos por otras razones.

En comparación con el placebo, el tratamiento con PAX-101 produjo una mejora “marcada y sostenida” en varias medidas de evaluación de la eficacia, incluida la puntuación compuesta de síntomas centrales de la Lista de verificación de conducta aberrante (ABC Core), la escala de Impresión clínica global de mejora, adaptada para el autismo ( CGI-I) y la Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo, dijo la compañía.

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