Los resultados de un ensayo clínico revelan que la modulación de la vía biológica de la hormona vasopresina mejoraría el funcionamiento social de personas con trastornos del espectro autista (TEA). Si bien existen distintos medicamentos aprobados para tratar los TEA, estos fármacos presentan efectos secundarios negativos y no abordan los síntomas básicos, como los problemas de comunicación social y las conductas repetitivas. Sin embargo, un creciente cuerpo de investigación en ratones ha demostrado que la vasopresina, un péptido que regula el comportamiento social en los mamíferos, podría ser un objetivo prometedor para nuevas terapias.
Los investigadores llevaron a cabo un ensayo clínico aleatorizado de fase 2, controlado con placebo, en el que evaluaron la eficacia del balovaptán, un fármaco oral que inhibe el receptor de la vasopresina, en 223 hombres adultos con TEA de nivel moderado o grave. Dividieron a los pacientes en cuatro grupos y les administraron diariamente una de las tres dosis de balovaptán (1,5 mg, n = 32; 4 mg, n = 77; 10 mg, n= 39). o de placebo (n = 75) durante 12 semanas.
No se observó mejora alguna en el criterio de valoración principal del ensayo, medido mediante la escala de respuesta social, que evalúa el deterioro social en individuos con TEA. Sin embargo, los dos grupos de pacientes que recibieron dosis más altas (n = 116) mostraron mejoras en una segunda escala que mide la socialización, el comportamiento adaptativo y las habilidades de la vida cotidiana, en comparación con la cohorte tratada con placebo.
El balovaptán fue además bien tolerado y no planteó problemas de seguridad, lo que indica que podría ayudar a tratar los TEA en un grupo de pacientes que haya obtenido pocos beneficios de ensayos anteriores.

       

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Sci Transl Med 2019; 11. pii: eaat7838