La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó hoy Sevenfact [factor de coagulación VIIa (recombinante) -jncw] para el tratamiento y control de episodios de sangrado que ocurren en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores con hemofilia A o B con inhibidores (anticuerpos neutralizantes). Sevenfact contiene un ingrediente activo expresado en conejos genéticamente modificados.

“La aprobación de hoy ofrece otra opción de tratamiento para el control de episodios de sangrado en adultos y adolescentes con hemofilia que han desarrollado inhibidores”, dijo el Dr. Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “Además de ser una opción importante para los pacientes, Sevenfact es el primer producto para el tratamiento de la hemofilia que contiene un ingrediente activo obtenido de conejos diseñados genéticamente para producir una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Esta aprobación es un ejemplo de nuestros esfuerzos para avanzar en innovaciones biotecnológicas seguras para apoyar la salud del paciente “.

La hemofilia A o B es un trastorno hemorrágico congénito causado por una disfunción o deficiencia del factor de coagulación (F) VIII o IX, respectivamente. Las personas con hemofilia pueden sangrar por más tiempo que otras después de una lesión o cirugía. También pueden tener sangrado espontáneo en los músculos, las articulaciones y los órganos, lo que puede poner en peligro la vida. Las personas con inhibidores pueden no responder a la terapia de reemplazo de factor. Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), se estima que hay 20,000 personas que viven con hemofilia en los Estados Unidos. Los episodios de sangrado en estos individuos se manejan mediante tratamiento a demanda o profilaxis con productos que contienen FVIII o FIX. Sin embargo, cuando se desarrollan inhibidores de FVIII o FIX en estos individuos, el tratamiento de episodios de sangrado con productos FVIII o FIX puede que ya no sea efectivo. En estas situaciones, la administración de productos como Sevenfact, que evita las reacciones del Factor VIII y Factor IX, promueve la formación de coágulos y controla el sangrado.

El ingrediente activo de Sevenfact es un análogo recombinante del FVII humano, que se expresa en la glándula mamaria de conejos genéticamente modificados y se secreta en la leche de los conejos. Durante la purificación y el procesamiento de la leche, el FVII se convierte en FVII activado (FVIIa).

La construcción de ADN recombinante (ADNr) en los conejos genéticamente modificados utilizados para la producción de Sevenfact fue aprobada por el Centro de Medicina Veterinaria de la FDA.

“Basado en un análisis exhaustivo de la evidencia científica, la FDA determinó que la construcción de ADNr insertada en el ADN genómico del conejo es segura para el animal y para las personas que manejan los conejos, y es efectiva para causar que la proteína del Factor VII Humano (hFVII) expresarse en la leche de los conejos ”, dijo Steven M. Solomon, DVM, MPH, director del Centro de Medicina Veterinaria de la FDA. “La FDA también ha determinado en virtud de la Ley de Política Ambiental Nacional que la aprobación de la solicitud no tendrá un impacto significativo en el medio ambiente”.

La seguridad y la eficacia de Sevenfact se determinaron utilizando datos de un estudio clínico que evaluó a 27 pacientes con hemofilia A o B con inhibidores, que incluyeron el tratamiento de 465 episodios de sangrado leve o moderado y tres graves. El estudio evaluó la eficacia del tratamiento 12 horas después de que se administró la dosis inicial. La proporción de episodios hemorrágicos leves o moderados tratados con éxito tanto con la dosis más baja de 75 mcg / kg como con la dosis más alta de 225 mcg / kg (que no requieren tratamiento adicional para el episodio hemorrágico, no se administran productos sanguíneos y no aumenta el dolor después de 12 horas de la dosis inicial) fue aproximadamente del 86%. El estudio también incluyó tres episodios de sangrado severo que fueron tratados con éxito con la dosis más alta.

Otro estudio evaluó la seguridad y la farmacocinética de tres dosis crecientes de Sevenfact en 15 pacientes con hemofilia A o B severa con o sin inhibidores. Los resultados de este estudio se usaron para seleccionar las dos dosis, 75 mcg / kg y 225 mcg / kg, que se evaluaron en el estudio descrito anteriormente.

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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors