La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. ha aprobado las cápsulas de Zokinvy (lonafarnib) para reducir el riesgo de muerte debido al síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y para el tratamiento de ciertas laminopatías progeroides de procesamiento deficiente en pacientes de un año de edad o mayores.

Zokinvy, de la compañía Eiger BioPharmaceuticals, no está aprobado para su uso en pacientes con otros síndromes progeroides o laminopatías.

Los pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y laminopatías progeroides experimentan una enfermedad cardiovascular acelerada por la acumulación de progerina defectuosa o proteína similar a la progerina en las células. La mayoría de los pacientes mueren antes de los 15 años de edad por insuficiencia cardíaca, ataque cardíaco o accidente cerebrovascular. Antes de esta aprobación, las únicas opciones de tratamiento incluían cuidados de apoyo y terapias dirigidas a las complicaciones derivadas de la enfermedad.

Zokinvy, un inhibidor de la farnesiltransferasa, es un medicamento oral que ayuda a prevenir la acumulación de progerina defectuosa o proteína similar a la progerina. La eficacia de Zokinvy para el tratamiento del síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford se demostró en 62 pacientes de dos ensayos de un solo brazo que se compararon con pacientes no tratados de un estudio de historia natural separado. En comparación con los pacientes no tratados, la esperanza de vida de los pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford tratados con Zokinvy aumentó en un promedio de tres meses durante los primeros tres años de tratamiento y en un promedio de 2,5 años durante el tiempo máximo de seguimiento de 11 años.

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