La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos otorgó la aprobación acelerada de Pemazyre (pemigatinib), el primer tratamiento aprobado para adultos con ciertos tipos de colangiocarcinoma avanzado previamente tratado.

“Esta aprobación demuestra que si bien continuamos enfocando nuestros esfuerzos en abordar la pandemia de COVID-19, la FDA sigue comprometida con el importante trabajo de revisar los tratamientos para pacientes con cáncer y otras afecciones graves”, dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Con Pemazyre, consideramos que los resultados de eficacia observados son clínicamente significativos y que el riesgo general de evaluación de beneficios para pacientes con tumores que albergan fusiones del gen FGFR2 y otros reordenamientos es favorable, particularmente cuando consideramos que estos pacientes no tienen otras buenas opciones después de primero línea de tratamiento con quimioterapia “.

El colangiocarcinoma es una forma rara de cáncer que se forma en los conductos biliares, que son tubos delgados que transportan la bilis del líquido digestivo desde el hígado hasta la vesícula biliar y el intestino delgado. La aprobación de hoy es para pacientes con colangiocarcinoma localmente avanzado (cuando el cáncer ha crecido fuera del órgano en el que comenzó, pero aún no se ha diseminado a partes distantes del cuerpo) o metastásico (cuando las células cancerosas se diseminan a otras partes del cuerpo) y que tienen tumores que tienen una fusión u otro reordenamiento de un gen llamado receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2).

En el momento del diagnóstico, la mayoría de los pacientes con colangiocarcinoma tienen enfermedad avanzada, lo que significa que la enfermedad ya no se puede tratar con cirugía. Para estos pacientes, hasta hoy, no ha habido terapias aprobadas por la FDA; Una combinación de medicamentos de quimioterapia ha sido el tratamiento inicial estándar. Se han encontrado fusiones de FGFR2 en los tumores de aproximadamente el 9% al 14% de los pacientes con colangiocarcinoma. Pemazyre es una tableta que funciona bloqueando el FGFR2 en las células tumorales para evitar que crezcan y se propaguen.

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https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts