Biogen anuncia nuevos datos que consolidan a nusinersén como la base para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de todas las edades

Hace unos años, los pacientes con AME no tenían opciones de tratamiento y enfrentaban importantes desafíos en su cuidado”, dijo Kenneth Hobby, Presidente de Cure SMA, una organización de pacientes dedicada al tratamiento y cura de la AME. “Sin embargo, el futuro de la AME ha cambiado y, especialmente con los pacientes que reciben tratamiento temprano, ahora tienen la oportunidad de alcanzar los hitos de desarrollo adecuados para su edad. Estos nuevos datos demuestran un impacto ya que los niños ahora caminan de manera independiente a los cuatro años de edad, cuando la esperanza de vida habitual, para aquellos que están más graves, sería menor de dos años si no se los trata. Este estudio proporciona evidencia adicional sobre el mantenimiento de estos progresos. Es crítico que la investigación en AME continúe apoyando la generación de evidencia del mundo real en pacientes de todas las edades para que podamos entender mejor las implicaciones a largo plazo de la AME y el tratamiento en todos sus tipos”.

Nusinersén es el primer tratamiento aprobado para tratar lactantes, niños y adultos con atrofia muscular espinal y está disponible en más de 40 países. A fecha del 31 de marzo de 2019, se había tratado con nusinersén durante un máximo de 6 años a más de 7500 enfermos, según el periodo posterior a la administración, el Programa de acceso expandido (EAP) y los participantes en ensayos clínicos. Nusinersén es el único tratamiento para la AME que combina una experiencia insuperable en condiciones reales con el nivel superior de pruebas clínicas en un amplio abanico de poblaciones de pacientes.

La AME es una enfermedad rara, genética y neuromuscular que se caracteriza por la pérdida de motoneuronas de la médula espinal y el tronco encefálico inferior, lo que genera atrofia muscular grave y progresiva y debilidad. Aproximadamente uno de cada 10 000 niños nacidos vivos padece AME, y esta enfermedad afecta a personas de todas las edades. Es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.

Nusinersén, es un oligonucleótido antisentido (OAS) diseñado para apuntar a la causa primordial de la AME aumentando la proteína SMN (proteína de supervivencia de motoneuronas) de longitud completa, que es fundamental para mantener las motoneuronas. Se administra mediante una inyección intratecal en el líquido que rodea la médula espinal, donde se encuentran las motoneuronas, con el fin de aplicar el tratamiento allá donde comienza la enfermedad.

En la actualidad, nusinersén reúne el mayor conjunto de datos clínicos sobre la AME, el cual se basa en datos de más de 300 pacientes de un amplio abanico de poblaciones con AME, de forma que justifica un beneficio: el perfil de riesgo. Las reacciones adversas observadas más comunes fueron infección de las vías respiratorias, fiebre, estreñimiento, dolor de cabeza, vómitos y dolor dorsal. Después de la administración se han observado infecciones graves de hidrocefalia y meningitis. Después de la administración de algunos OAS se han observado toxicidad renal y anomalías de coagulación, como nivel bajo de plaquetas grave. Estos síntomas se pueden controlar con pruebas de laboratorio.

Los resultados del análisis intermedio de NURTURE, estudio abierto, en curso, de fase 2, realizado en 25 pacientes presintomáticos de AME (con mayor probabilidad de desarrollar SMA Tipo 1 o 2) a los que se administró la primera dosis de nusinersén antes de las seis semanas desde el nacimiento, mostraron unos resultados sin precedentes en comparación con la evolución natural de la AME. En marzo de 2019:

 

Para mayor informcaión información dar click en el siguiente link:

https://www.farmanews.com/Notasprensa/13759/Biogen_anuncia_nuevos_datos_que_consolidan_a_nusinersen_como